患者会について

特定非営利活動法人「全国ポンペ病患者と家族の会」設立趣旨

ポンペ病は、細胞内酵素である酸性α-グルコシダーゼの欠損により、あらゆる細胞のライソゾームにグリコーゲンが大量に蓄積する病気であり、長く有効な治療法がありませんでしたが、欠損酵素の補充を目的としたGenzyme社治療薬「マイオザイム」が開発されたことにより、近年最も劇的な治療上の進歩を遂げた疾患の一つです。
日本におけるGenzyme社治療薬「マイオザイム」の承認に重点を置いて活動を行い、この治療薬は2007年に発売されました。
ポンペ病患者とその家族は、希少難治性疾患が故に医療機関に於いても判明する事が難しく患者数も少なく情報が入りずらいです。
そこで、新しい治療薬の情報もさることながら、個人運営の任意団体からの脱却を図り、NPO法人「全国ポンペ病患者と家族の会」を立上げ組織として生活の質の向上と医療関係者への啓蒙・啓発活動を行なうとともに、ポンペ病患者と家族、医療関係者などのポンペ病に関わる人々に対して、勉強会、研究会、セミナー、他患者会との交流会などを開催することにより、患者の生命の危機の低減と患者及び家族の日常生活の安定を図ることを目的として、社会的信用の高いNPO法人として本格的な活動を行っていきます。

設立までの活動実績及び設立後活動予定

平成27年2月15日第四回班会議公開シンポジウム 東京 1名
平成27年2月21日LSD患者会製薬会社テーブルカンファレンス2015 東京 2名
平成27年2月23日東京国際フォーラム 東京 2名
平成27年4月25日ポンぺ病患者会 大阪 15名
平成27年4月25日患者と家族の生活の質を高め、勉強会、セミナー、他患者会との交流を始めるにあたり、組織的な活動に向けて会則等の充実を図るべくスタートする
平成27年5月24日フクロウの会東京シンポジウム 東京 1名
平成27年5月25日横浜市ライソゾーム病講演会 横浜 1名
平成27年6月20日ポンぺ病患者会総会 東京 9名
平成27年6月20日第10回ポンぺ病研究会 東京 8名
平成27年10月18日ポンぺ病臨時総会・ジェンザイム株式会社様共催勉強会(他患者会参加) 東京 19名
平成27年11月29日第4回先天代謝異常症患者会フォーラム 東京 2名
平成27年12月6日ライソゾーム病オープンセミナー 仙台 2名
平成27年12月13日ライソゾーム病オープンセミナー 名古屋 2名
平成28年1月17日第2回ライソゾーム病市民公開フォーラム 東京 2名
平成28年1月17日ライソゾーム病4団体協議会設立打合せ 東京 1名
平成28年4月1日ライソゾーム病患者家族の会協議会設立
平成28年4月6日個人運営の任意団体から脱却すべく組織運営としての会則最終版発行
平成28年4月23日ポンぺ病患者会総会、議題名称変更について「ポンぺ病患者と家族の会」賛成多数承認得る
サノフィー株式会社様共催勉強会(他患者会参加) 東京 17名
平成28年5月4日ゴーシェ病の会勉強会 大阪 1名
平成28年5月31日組織運営に馴染めず一部会員より総会、役員会を経ず、前名称任意団体「ポンぺ病患者会」として7月1日より新役員就任活動宣言あり
平成28年6月12日4月実施勉強会写真、議事纏め持参し広報誌作成検討会 東京 5名
平成28年6月12日臨時役員会にて「ポンぺ病患者と家族の会」は6月30日にて役員解任、解散承認得る 東京 6名
平成28年6月12日新たにNPO法人「全国ポンぺ病患者と家族の会」賛同者多数につき立上げ設立総会(評決委任者含む) 東京 10名
平成28年6月25日第11回ポンぺ病研究会(2名講演) 東京 2名
平成28年6月30日第1回神経代謝病研究会 東京 1名
平成28年6月30日「ポンぺ病患者と家族の会」は6月12日の臨時役員会により本日をもって解散の為7月1日から再活動する新役員による任意団体「ポンぺ病患者会」から脱却する
平成28年7月1日NPO法人「全国ポンぺ病患者と家族の会」として10月より正式活動すべくスタートする
平成28年7月2日ライソゾーム病協議会理事会 遺伝子治療要望書について 東京 1名
平成28年7月5日NPO法人「全国ポンぺ病患者と家族の会」設立の為、設立趣旨書、定款、活動予定、活動予算等提出(会員数18名)
平成28年7月15日バイオマリン社様より挨拶面談依頼あり 東京 2名
平成28年7月20日平成28年度勉強会「ポンぺ病患者と家族の会」広報誌発刊(アステラス製薬株式会社スターライトパートナー様助成)
平成28年7月30日第22回日本遺伝子細胞治療学会一般公開フォーラム 遺伝子治療ABC 東京 4名
平成28年8月19日~21日ファブリー病患者会と合同キャンプ 小淵沢 ポンぺボランティア 4名
平成28年8月23日「ポンぺ病患者と家族の会」はライソゾーム病患者家族の会協議会メンバーとして石崎厚生労働大臣宛て 遺伝子治療要望書提出 東京 1名
東京女子医科大学病院 面談 2名
平成28年9月17日MPS患者家族の会30周年記念 東京 2名
平成28年9月23日NPO法人「全国ポンぺ病患者と家族の会」設立認証通知
平成28年9月30日日本ライソゾーム病研究会患者会シンポジウム 東京 2名
平成28年10月2日名古屋オープンセミナー 遺伝子治療他 名古屋 3名
平成28年10月3日NPO法人「全国ポンぺ病患者と家族の会」東京・名古屋法務局設立登記申請
平成28年10月7日NPO法人「全国ポンぺ病患者と家族の会」東京・名古屋法務局設立登記完了通知
平成28年10月10日~HP正式運用・リーフレット・ピンバッジ・掲示幕・難病支援企画
各製薬会社・大学研究室NPO設立挨拶
難病の子供支援ネットワーク、JPA他入会
平成28年10月16日仙台オープンセミナー 仙台 2名
平成28年10月27日~29日第58回日本先天性代謝異常学会、第14回アジア先天性代謝異常シンポジウム(ブース展示) 東京 3名
平成28年10月28日アミカス社様挨拶面談依頼あり 東京 3名
平成28年11月17日~19日第2回アジア希少疾患カンファレンス クアラルンプール 1名
平成28年11月22日全国患者・家族集会2016 参議院会館 1名
平成28年12月11日NPO法人設立記念 東京 30名
平成29年1月15日第3回ライソゾーム病市民公開フォーラム 東京 3名
平成29年1月18日~19日第7回国際協力遺伝子治療フォーラム 東京 3名
平成29年1月27日ノーベルファーマ株式会社講演依頼あり 東京 1名
平成29年2月24日RDD世界希少・難治性疾患の日イベント講演依頼 東京 1名
平成29年3月5日ライソゾーム病早期診断ネットワーク対談依頼 東京 1名
平成29年3月9日新生児マススクリーニング、福岡大学メディア打合せファブリー・ポンペ 福岡 1名
平成29年3月11日第13回日本小児医療政策研究会市民公開講座 東京 1名
平成29年3月30日メディアセミナー講演依頼 東京 2名
平成29年4月9日ファブリー病福岡オープンセミナー講演依頼 福岡 1名
平成29年4月15日国際ポンペ病の日 アワード参加し当会会員家族準優勝受賞
平成29年4月22日主催NPO法人「全国ポンぺ病患者と家族の会」オープンセミナー(勉強会) 東京 35名
平成29年5月2日台湾家族会代表と面談挨拶 大阪 2名
平成29年5月28日ファブリ病患者会東京シンポジウム2017 東京 1名
平成29年6月11日ファブリ病大阪オープンセミナー2017 大阪 1名
平成29年6月24日ポンペ病研究会 東京 3名
平成29年7月5日第二回神経代謝病研究会 東京 2名
平成29年8月5日日本ゴーシェの会勉強会 東京 3名
平成29年8月20日第5回アジアLSDスクリーニング会議 東京 2名
平成29年9月21日厚生労働省難治性克服事業ライソゾーム研究班第3回会議 東京 2名
平成29年10月1日ファブリー病患者会札幌セミナー 札幌 1名
平成29年10月13日先天代謝学会 埼玉川越 3名
平成29年10月27日〜28日ライソゾーム病研究会 東京慈恵会医科大学病院 2名
平成29年11月7日全国患者家族集会実行委員会 東京参議員会館 1名
平成29年11月12日患者会総会 東京八重洲 7名
平成29年11月16日〜18日日本人類遺伝学会 神戸国際交流会館 2名
平成29年11月25日〜26日全国患者家族集会 東京浅草 1名
平成29年12月3日ファブリ患者会仙台セミナー 仙台 2名
平成30年1月14日第4回市民公開フォーラム 東京慈恵会医科大学病院 4名
平成30年1月18日国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム 東京慈恵会医科大学病院 1名
平成30年2月6日AMED再生医療公開シンポジウム 東京品川 3名
平成30年2月25日第5回先天代謝異常症患者会フォーラム 東京 3名
平成30年4月15日ポンペ病勉強会 東京 34名
平成30年4月20日〜22日121回小児科学会学術集会 福岡 1名

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